Un tratamiento inédito cura a nene de 4 años de una rara enfermedad
El chico recibió una terapia genética para su Inmunodeficiencia Combinada Severa. Es el primer caso en el mundo.
"El caso de Agustín es único en nuestro país. Habíamos hecho un diagnóstico prenatal con punción materna y sabíamos que tenía la enfermedad conocida como IDP, grave al punto que los niños nacidos con esa enfermedad tienen una esperanza de vida menor al año si no consiguen un trasplante de médula exitoso", explicó Matías Oleastro, jefe de Clínica Médica en Inmunología del Garrahan.
Según explicó el equipo que atiende al niño, "la terapia génica es ingeniería genética: a Agustín se le extrajo médula ósea, que fue purificada, y las células madre manipuladas en el laboratorio para que tengan el gen de reemplazo".
El gen fue administrado a las células usando un virus especialmente diseñado, llamado "vector", que infecta las células sin propagarse por todo el organismo. Después de unos días, las células tratadas fueron inyectadas otra vez en Agustín. Y su médula ósea pudo generar un nuevo sistema inmune sano.
"La principal ventaja de la terapia génica es que los pacientes reciben sus propias células, eliminando el riesgo de enfermedad del injerto", explicó Oleastro, quien precisó que "también se elimina la demora que implica encontrar un donante, y no hay necesidad de quimioterapia".
Agustín "ya produce sus propios anticuerpos y puede llevar una vida normal. Va al jardín, corre, se vacuna. Una vez al mes, es controlado en el Garrahan, donde se realizan todos los estudios y luego se envían a Boston para analizar su evolución", contaron los médicos del Garrahan.
El hospital porteño es el único centro del país, y referente en Latinoamérica, que realiza diagnósticos prenatales para 60 tipos de inmunodeficiencias primarias; las cifras indican que 1 de cada 2.500 personas sufre una Inmunodeficiencia Primaria, pero la gran mayoría lo desconoce.